İngiltere’de, beş yaş ve üzerindeki çocuklar için gen düzenleme tedavisi onaylandı.
MHRA’nın Onayı
İngiltere’deki İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu (MHRA), Casgevy (exagamglogene autotemcel) tedavisinin kullanımını, beş yaş ve üzerindeki ciddi kalıtsal kan hastalıkları olan çocuklar için genişletti.
Önceki onay yalnızca 12 yaş ve üzeri hastalar için geçerliydi. Yeni onay, uygunluk kriterlerini karşılayan daha küçük çocuklar için bu tedavi seçeneğini sunuyor.
Hastalıkların Tanımı
Ağır orak hücre anemisi ve β-talassemi, hemoglobindeki gen hatalarından kaynaklanan genetik hastalıklardır. Hemoglobin, kırmızı kan hücrelerinin vücutta oksijen taşımak için kullandığı bir proteindir.
Ağır orak hücre anemisi olan kişilerde, bu genetik hata şiddetli ağrılara, ciddi enfeksiyonlara ve anemiye yol açabilmektedir. β-talassemi hastalarında ise genellikle şiddetli anemi görülmekte ve hastalar her 3-5 haftada bir kan transfüzyonu almak zorunda kalmaktadır.
Casgevy Tedavi Süreci
Casgevy, hastanın kemik iliği kök hücrelerinde hatalı bir geni düzenleyerek vücudun işlevsel hemoglobin üretmesini sağlar. Kök hücreler hastadan toplanır, laboratuvar ortamında düzenlenir ve ardından koşullandırma tedavisinden sonra tekrar vücuda verilir.
Bu tedavi sürecinde hastalar, modifiye edilmiş kök hücrelerin kemik iliğinde yerleşmesi ve işlevsel kırmızı kan hücreleri üretmeye başlaması için hastanede kalmak zorunda olabilirler.
MHRA’dan Açıklama
MHRA Operasyon Direktörü Julian Beach, “Ağır orak hücre anemisi ve β-talassemi, bazı durumlarda ölümcül olabilecek ciddi ve ömür boyu süren hastalıklardır.” dedi.
Beach, “Bu onay, bu yenilikçi gen düzenleme tedavisinin artık beş yaşındaki uygun çocuklarda kullanılabileceği anlamına geliyor. Bu, tedavinin güvenliği, kalitesi ve etkinliği üzerine yapılan dikkatli değerlendirmelere dayanıyor.” diye ekledi.
Tedavi Yan Etkileri ve İzleme
Bu tedavi ile ilişkilendirilen yan etkiler arasında bulantı, yorgunluk, ateş ve enfeksiyon riski bulunmaktadır. MHRA, tedavi süresince Casgevy’nin güvenliğini ve etkinliğini yakından izlemeye devam edecektir.
Tedavi öncesinde hastalar, kemik iliğini modifiye kök hücrelere hazırlamak için koşullandırma tedavisi görmektedir.
